主流赛道丨生物领域的“黑马”，细胞基因治疗 ATMP

细胞基因治疗
ATMP 先进治疗产品

近年来，在技术、政策、市场等驱动下，细胞与基因治疗作为一种新兴的治疗方式成为现代医疗的主流赛道。在众多疾病特别是癌症、遗传疾病、传染病的治疗中展现出良好的效果，预计未来 20 年可以保持高速增长。

一、政策扶持

12 月 27 日，北京市科学技术委员会、中关村科技园区管理委员会等 5 部门发布关于印发《北京市加快细胞与基因治疗产业创新发展三年行动方案》的通知。方案提出，以打造细胞与基因治疗产业创新策源地和增长极为主线，持续构建完善创新链和产业链融合的产业创新生态，不断增强北京医药健康产业高质量发展新动能。

目标到 2027 年，创新效能持续释放，加速产出一批原创性引领性成果，突破一批关键核心技术，新增临床试验批件 15 个以上，提交上市申请创新品种 5 个以上；产业生态更加完善，建设产业亟需的共性技术服务平台，为不少于 20 个品种提供技术研发、概念验证、检验检测等服务；产业集聚效应初步显现，培育细胞与基因治疗领域的前沿技术企业 20 家以上，上市企业 3 家以上，加速形成具有国际影响力的细胞与基因治疗产业集群。

政策放松为细胞治疗领域自主研发和外资引进提供了便利，使其能够更好地进行技术开发和应用。这不仅有利于国内相关行业的迅速成长，让更多人用从细胞治疗产品获益，更能增强我国在全球细胞产业中的竞争地位和影响力。

二、产品 IND 策略

细胞基因治疗 IND（Investigational New Drug，新药临床试验申请）是将新型细胞基因治疗产品推向临床研究的关键步骤。

近年来，中国细胞基因治疗 IND 的申请数量持续增长，反映了中国在细胞基因治疗领域的活跃研发态势和不断增长的创新能力。截至 2024 年 9 月底，我国在细胞疗法领域已取得了显著的 IND（新药临床研究申请）和 NDA（新药上市申请）进展。具体来说，这一领域共取得了约 64 项 IND 和 NDA 的进展，涉及企业 48 家。在这些进展中，有 60 项申报为 IND，涵盖了除干细胞外的生物制品新药申请。

三、细胞基因治疗（ATMP）

以细胞和基因治疗产品为代表的先进治疗药品（ATMP），为癌症、遗传病、罕见病等疑难疾病的治疗带来了新的契机和选择。同时，全球先进治疗产业快速升温，并且各国不断致力于强化 ATMP 监管体系顶层设计和监管能力建设。美国食品药品监督管理局（FDA）、欧洲药品管理局（EMA）、日本药品医疗器械综合机构（PMDA）等药品监管机构逐步建立了 ATMP 的监管框架，积极制定发布相关法规及指南，并不断完善。
01基因治疗的分类

ATMP 分为细胞治疗产品、基因治疗产品、组织工程产品和组合产品，并在名词解释部分明确了各类产品的释义。

1、细胞治疗产品：由人体有核细胞组成的细胞产品，用于体内细胞替换和组织重建，和（或）通过调节该细胞的药理、免疫和代谢状态进而治疗或预防人体疾病的产品。

2、基因治疗产品：含有核酸（质粒、mRNA 或 DNA）的药品，通过调节、修复、替换、增加或删除特定基因序列发挥预期治疗效果，基因治疗产品包括非病毒载体、病毒载体和基因修饰细胞，也包括非重组溶瘤病毒产品。

3、组织工程产品：经过体外复杂操作和（或）非同源使用的由人体有核细胞组成的药品，用于组织修复、替换、重建或再生。

4、组合产品：ATMP 包括由医疗器械、支架、基质等各部分组成一个整体给药，其中器械或支持性结构有助于整体产品发挥治疗作用。
02 基因治疗的流程

细胞治疗区别于化药、蛋白药，是指以细胞作为药物，利用自体或异体的成体细胞或干细胞对组织、器官进行修复的治疗方法。现在比较主要的细胞治疗包括了干细胞（脐带、脂肪等来源的间充质干细胞，胚胎干细胞或诱导多能干细胞 iPSC 来源的细胞）治疗和以 T 细胞，NK 细胞，DC 细胞，巨噬细胞等为代表的免疫细胞。其中以经基因工程改造的 T 细胞的 CAR- T 疗法为代表已经有多个产品在世界范围批准销售。

自体细胞疗法使得规模化、标准化的生产提出很大挑战，企业往往需要灵活工艺：全球获批的 10 款 CAR- T 细胞产品均为自体细胞疗法，治疗过程需要经过患者抽血、体外制备（激活、转染、扩增）、检验放行、冻干运输、回输患者体内等多个步骤。
03基因治疗的优势

1. 治疗肿瘤针对性强：

具有很高的靶向性，效果显著，在杀伤癌细胞时基本上不损伤正常组织。

2.   作用机制独特：

具有非细胞毒性，效果显著、无毒和好的耐受性。

3.   副作用和不良反应少：

与传统手术及放、化疗方法相比，基本无副作用和不良反应，治疗过程中病人不会产生痛苦。
04基因技术的迭代

免疫细胞治疗历经技术迭代，已从第一代 LAK 细胞治疗发展到第五代。

CAR- T 细胞治疗：

非特异性细胞治疗：DC、NK、CIK、LAK

特异性细胞治疗：CAR-Macrophages、CAR- NK、TIL、TCR-T、CAR-T

CAR- T 技术迭代：

第一代 CAR- T 不包含共刺激分子，抗肿瘤 效果较弱，体内扩增有限，无法大规模杀灭肿瘤； 

第二代 CAR- T 增加一个共刺激分子，杀伤 肿瘤能力提升，但疗效仍不持久；

第三代 CAR- T 增加第二个共刺激分子，但对比二代 CAR- T 没有显 著的临床优异性； 

第四代 CAR- T 将在 CAR 与靶向抗原结合时能释放改造基因的产品到肿瘤组织中； 

第五代 CAR- T 能同时激活 TCR，共激域 CD28，和细胞因子三重信号，增强 T 细胞的增值、存活以 及抗肿瘤效果。

四、美卓细胞基因治疗 ATMP

尽管我国的先进治疗产业相较于其他国家起步较晚，但现已迅速崛起，成为全球细胞疗法研发最为活跃的区域。自 2021 年我国首个嵌合抗原受体 T 细胞（CAR-T）治疗药品获得批准以来，国内上市的 CAR- T 产品数量已占据全球同类产品的半壁江山，这标志着我国先进治疗产业的发展已跻身国际先进行列。

ATMP 药物研发难度高，前期投入费用大，将部分环节外包给更具经验的 CDMO(合同研发生产组织）企业，可以在节约成本的同时，提高项目成功率。
01美卓提供什么

杭州美卓生物科技有限公司成立于 2012 年，是一家致力于制药设备、生物安全、生命科学等领域设备的设计、研发、生产、销售、服务于一体的高新技术企业。

公司主营产品细胞基因治疗（ATMP）、无菌隔离器器系列、细胞培养系列、负压隔离器系列、雾化过氧化氢消毒机、汽化过氧化氢消毒机、无菌传递舱等一系列高科技产品。产品应用于全国各级食品药品检验所、疾控中心、各大制药生产企业、药物研究机构、P2/P3 实验室、医院、高校等企事业单位，获得 CE 认证、浙卫消证字 2015 第 0018 号。

美卓多功能细胞处理工作站是一个全密闭式无菌细胞生产平台，严格按照 GMP 管理规范设计和制作，为细胞生产操作提供药品级生产环境和生产设备。采用了干法汽化过氧化氢 (VHP) 灭菌技术，可达到 6log 芽孢杀灭水平，灭茵后 , 舱体内完全符合 GMPA 级洁净度标准。

细胞生产操作所需设备与隔离器高度集成，个性化、模块化的设计能够满足不同细胞的制备工艺要求。多功能细胞处理工作站配套模块包括：无菌灌装工作站、GMP 细胞药物制备全站、蜂巢培养系统、智能液体灌装泵、细胞处理系统、生物反应器、无菌接管机、手持式热合机以及一次性培养袋等。
02美卓优势有哪些

- 先进的生产设备与解决方案

• 美卓生物作为生命科学领域领先的系统解决方案提供商，研发了多款符合 GMP 标准的先进装备，这些设备广泛应用于细胞和基因药物的生产，包括病毒质量分装、细胞培养以及质量控制等环节。
• 特别是在细胞制备方面，美卓生物提供了 GMP 级细胞培养与制备系统，能够实现细胞分选、激活、扩增、观察、收集与分装的工艺全过程控制，保障细胞培养的合规性与质量。

- 专业的技术支持与服务

• 美卓生物不仅提供先进的生产设备，还为客户提供全面的技术支持和服务，包括设备安装、调试、培训等，确保客户能够高效、安全地使用这些设备。
• 美卓生物还致力于推动细胞与基因治疗技术的创新和发展，积极参与相关领域的研发活动，为客户提供最新的技术解决方案。

- 广泛的合作客户

• 美卓生物的合作客户遍及国内细胞和基因治疗药物企业、CRO/CDMO、科研院校以及医疗机构等单位，积累了丰富的行业经验。

• 这些合作客户涵盖了多个领域和细分市场，美卓生物提供了广泛的业务机会和成长空间。

- 严格的质量管理：

• 美卓生物建立了完善的质量管理体系，对研发和生产过程进行严格的监控和管理，确保产品的质量和安全性。
• 美卓生物的产品符合中国 GMP、中国药典以及 EU GMP/FDA cGMP/USP-NF 等国际标准的要求，为客户提供了可靠的质量保障。

- 市场需求不断增长：

随着人口老龄化和疾病谱的变化，细胞基因治疗的市场需求不断增长。美卓生物作为该领域的领先企业之一，将受益于这一市场趋势。

- 政策支持与资金投入：

• 各国政府对细胞基因治疗领域给予越来越多的政策支持和资金投入，为美卓生物等企业的发展提供了良好的外部环境。
• 这些政策支持和资金投入将促进美卓生物在研发、生产和销售等方面的进一步发展。

ATMP 作为如今生物医药领域里的“黑马”，它在国际竞争和国家战略中都占有重要地位。有了临床价值的引导、全产业链政策的扶持、前沿技术的推动，还有资本的不断投入和严谨科学的监管，这些因素将一起推动我们国家的先进治疗产业向高质量发展，为生物医药领域注入新的活力，更好地满足人们还未被满足的医疗需求。

美卓生物在细胞基因治疗领域具有技术领先与创新能力、丰富的行业经验、完善的质量管理体系与认证以及市场潜力与前景广阔等优势。这些优势为美卓生物在该领域的进一步发展提供了坚实的基础和保障。

如需了解更多产品方案，建议咨询美卓客服

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